Новый метод исправления мутаций, вызывающих заболевание

Новый метод исправления мутаций, вызывающих заболевание

Last Updated on 11.06.2021 by ElenaN

Редактирование генов, или целенаправленное изменение последовательности ДНК гена, является мощным инструментом для изучения того, как мутации вызывают болезнь, и для внесения изменений в ДНК человека в терапевтических целях. Новый метод редактирования генов, который можно использовать для обеих целей, теперь был разработан группой под руководством Гопина Фэна, Джеймса У. (1963) и Патрисии Т. Пойтрас, профессора мозговых и когнитивных наук в Массачусетском технологическом институте.

«Этот технический прогресс может ускорить создание моделей болезней у животных и, что особенно важно, открывает совершенно новую методологию исправления мутаций, вызывающих заболевание», – говорит Фен, который также является членом Института Броуда Гарварда и Массачусетского технологического института, а также заместитель директора Института исследований мозга Макговерна при Массачусетском технологическом институте. Новые результаты были опубликованы в Интернете в журнале Cell.

Генетические модели болезни

Основная цель лаборатории Фенга – точно определить, что идет не так с нарушениями развития нервной системы и психоневрологическими расстройствами, путем создания моделей на животных, несущих генные мутации, вызывающие эти расстройства у людей. Новые модели могут быть созданы путем введения в эмбрионы средств редактирования генов вместе с фрагментом ДНК, несущим желаемую мутацию.

В одном из таких методов инструмент редактирования генов CRISPR запрограммирован на разрезание целевого гена, тем самым активируя естественные механизмы ДНК, которые «восстанавливают» поврежденный ген с помощью введенной матричной ДНК. Затем сконструированные клетки используются для создания потомства, способного передавать генетические изменения следующим поколениям, создавая стабильную генетическую линию, в которой тестируются болезнь и методы лечения.

Хотя CRISPR ускорил процесс создания таких моделей заболеваний, этот процесс может занять месяцы или годы. Причины неэффективности заключаются в том, что многие обработанные клетки вообще не претерпевают желаемого изменения последовательности ДНК, и изменение происходит только на одной из двух копий гена (для большинства генов каждая клетка содержит две версии, одну от отца и одну от мать).

Стремясь повысить эффективность процесса редактирования генов, команда лаборатории Фэна первоначально выдвинула гипотезу, что добавление белка репарации ДНК под названием RAD51 к стандартной смеси инструментов редактирования генов CRISPR увеличит вероятность того, что клетка (в данном случае оплодотворенная мышь) яйцо или одноклеточный эмбрион) подвергнется желаемому генетическому изменению.

[block id="9"]
[block id="9"]

Сообщить об опечатке

Текст, который будет отправлен нашим редакторам:

Adblock
detector