Лечение Руксолитинибом обращает вспять диабет 1 типа у молодых людей. Будет ли это продолжаться?

Last Updated on 14.01.2021 by

После начала приема препарата, официально одобренного для лечения рака крови, молодой человек с диабетом 1 типа смог прекратить использование инсулина.

Он не принимает инсулин с августа 2018 года — более двух лет.

Доктор Лиза Форбс — его врач и соавтор письма с описанием его случая в выпуске от 8 октября Медицинского журнала Новой Англии — не стала называть это лекарство лекарством от диабета 1 типа.

Но Forbes, доцент кафедры педиатрии, иммунологии, аллергии и ревматологии Медицинского колледжа Бейлора в Хьюстоне, сказал, что диабет пациента, похоже, обратился вспять. Она надеется, что так будет и дальше, пока он будет принимать пероральный препарат руксолитиниб ( Джакафи ). Он относится к классу лекарств, известных как ингибиторы JAK.

Пока неизвестно, может ли этот препарат помочь другим людям с диабетом 1 типа. У этого пациента была генетическая мутация, над которой, как известно, работает руксолитиниб. Forbes сказал, что неясно, есть ли эта конкретная генетическая мутация у других людей с диабетом 1 типа.

Диабет 1 типа считается аутоиммунным заболеванием, хотя точная причина неизвестна. Он развивается, когда иммунная система по ошибке атакует вырабатывающие инсулин бета-клетки поджелудочной железы. Инсулин — это гормон, который переносит сахар из продуктов питания в клетки организма, которые используются в качестве топлива.

Люди с диабетом 1 типа вырабатывают мало инсулина или совсем не вырабатывают его, и для выживания им приходится делать несколько ежедневных инъекций инсулина (или использовать инсулиновую помпу). Нет одобренных методов лечения диабета 1 типа.

В 15 лет пациент Forbes страдал хроническими дрожжевыми инфекциями (кожи, ногтей, рта и горла), хронической диареей, язвами в полости рта и прямой кишки, рецидивирующими инфекциями носовых пазух и легких и другим аутоиммунным заболеванием, называемым гипогаммаглобулинемией. В 17 лет ему поставили диагноз диабет 1 типа.

Поскольку у него было несколько состояний, его врачи назначили секвенирование всего генома, чтобы выяснить, смогут ли они определить первопричину. Они увидели одну конкретную генетическую мутацию и подумали, что руксолитиниб может помочь. Он начал принимать препарат через девять месяцев после того, как ему поставили диагноз диабет 1 типа.

«Препарат оказал невероятное влияние на его диабет 1 типа», — сказал Forbes. «Через год после начала приема руксолитиниба мы отменили инсулин, и с тех пор он не принимал инсулин».

Пациент сейчас учится в колледже, и Forbes сказал, что он называет этот препарат «средством, изменившим правила игры», потому что это таблетка, которую так легко принимать.

Forbes сказал, что этот случай дает потенциально важную информацию о пути, ведущем к диабету 1 типа. Но необходимы дополнительные исследования, добавила она.

Поскольку руксолитиниб действует на иммунную систему, пациенты подвержены более высокому риску определенных инфекций. По данным Forbes, их лейкоциты, функция печени и почек необходимо проверять каждые несколько месяцев.

Не только она взволнована потенциалом ингибиторов JAK при диабете 1 типа.

По словам Фрэнка Мартина, директора по исследованиям JDRF, JDRF (бывший Фонд исследований ювенильного диабета) в течение многих лет финансирует исследования ингибиторов JAK и вскоре начнет клинические испытания в Австралии на людях с впервые диагностированным диабетом 1 типа.