Исследование на животных показывает, что клетки мозга человека восстанавливаются при рассеянном склерозе.
Новое исследование показывает, что, когда определенные клетки человеческого мозга трансплантируются на животных моделях рассеянного склероза и других заболеваний белого вещества, клетки восстанавливают повреждения и восстанавливают функцию. Исследование предоставляет одно из последних научных доказательств, необходимых для продвижения этой стратегии лечения к клиническим испытаниям.
«Эти результаты показывают, что с помощью трансплантации человеческих глиальных клеток мы можем эффективно достичь ремиелинизации в мозге взрослого человека» , — говорит Стив Голдман, доктор медицинских наук, профессор неврологии и неврологии в Медицинском центре Университета Рочестера (URMC), содиректор Центра трансляционной нейромедицины и ведущий автор исследования. «Эти результаты имеют важное терапевтическое значение и представляют собой подтверждение концепции будущих клинических исследований рассеянного склероза и других потенциальных нейродегенеративных заболеваний ».
Результаты, которые появляются в журнале Cell Reports , являются кульминацией более чем 15-летних исследований в URMC понимания клеток поддержки, обнаруженных в мозге, называемых глией, того, как клетки развиваются и функционируют, и их роли в неврологических расстройствах.
Лаборатория Голдмана разработала методы манипуляции с химической передачей сигналов эмбриональных и индуцированных плюрипотентных стволовых клеток для создания глии. Подтип этих клеток, называемый глиальными прогениторными клетками, дает начало основным опорным клеткам мозга, астроцитам и олигодендроцитам, которые играют важную роль в здоровье и сигнальной функции нервных клеток .
При рассеянном склерозе, аутоиммунном заболевании, глиальные клетки теряются в течение болезни. В частности, иммунная система атакует олигодендроциты. Эти клетки образуют вещество, называемое миелином, которое, в свою очередь, создает «изоляцию», которая позволяет соседним нервным клеткам связываться друг с другом.
Так как миелин теряется во время болезни, сигналы между нервными клетками нарушаются, что приводит к потере функции, отражающейся в сенсорном, двигательном и когнитивном дефиците. На ранних стадиях заболевания, называемого рецидивирующим рассеянным склерозом, утраченный миелин восполняется олигодендроцитами. Однако со временем эти клетки истощаются, уже не могут выполнять эту функцию, и болезнь становится прогрессирующей и необратимой.
В новом исследовании лаборатория Голдмана показала, что когда человеческие клетки-предшественники глии трансплантируют в модели прогрессирующего рассеянного склероза у взрослых мышей, клетки мигрируют туда, где это необходимо в мозге, создают новые олигодендроциты и заменяют утраченный миелин. Исследование также показало, что этот процесс ремиелинизации восстанавливал моторную функцию у мышей. Исследователи полагают, что этот подход может также применяться к другим неврологическим расстройствам, таким как детские лейкодистрофии — детские наследственные заболевания, при которых миелин не развивается, — и определенные типы инсульта, влияющие на белое вещество у взрослых.
Это исследование находится в процессе разработки новой компанией Oscine Therapeutics из Университета Рочестера. Экспериментальная трансплантационная терапия для рассеянного склероза и других глиальных заболеваний, таких как болезнь Хантингтона, в настоящее время находится на ранней стадии FDA для клинических испытаний. Голдман является научным основателем, должностным лицом и владеет акциями компании.