Новая надежда на редкое заболевание сердца

Last Updated on 13.01.2021 by

Экспериментальный препарат может улучшить работу сердца у людей с заболеванием, называемым обструктивной гипертрофической кардиомиопатией , говорится в новом исследовании.

Гипертрофическая кардиомиопатия — это утолщение сердечной мышцы, которое может препятствовать кровотоку. По словам исследователей, новый препарат, мавакамтен, улучшает структуру сердца, снижает жесткость сердечной мышцы и восстанавливает нормальное движение митрального клапана. Митральный клапан разделяет две камеры левой части сердца.

«Использование мавакамтена в качестве терапии специфического заболевания будет значительным шагом вперед в лечении этой группы населения», — сказала ведущий исследователь доктор Шейла Хегде, специалист по сердечно-сосудистой медицине из Бригама и женской больницы в Бостоне.

Но «это еще не было одобрено и не сравнивалось с другими методами лечения в клинических исследованиях», — отметила она.

В настоящее время лечение обструктивной гипертрофической кардиомиопатии основано на облегчении симптомов. В этом исследовании фазы 3 мавакамтен не только облегчил симптомы, но и помог устранить основные причины этого состояния.

«Мавакамтен — это первый в своем классе препарат [ингибитор миозина], предназначенный для воздействия на белки сердечной мышцы, которые стимулируют повышенную сократимость сердца, что является одним из отличительных признаков пациентов с симптоматической гипертрофической кардиомиопатией», — сказал Хегде.

Испытание было оплачено калифорнийской компанией MyoKardia Inc., производителем mavacamten.

Примерно 1 из 500 человек страдает гипертрофической кардиомиопатией, которая вызвана генами в сердечной мышце, которые заставляют стенки левого желудочка (левой нижней камеры) сокращаться сильнее и утолщаться больше, чем обычно.

В частности, стенки между камерами сердца утолщаются, а стенки камеры, перекачивающей кровь, становятся жесткими.

Это утолщение и жесткость могут блокировать или уменьшать поток крови от левого желудочка сердца к аорте, которая разносит кровь по всему телу.

Лечение гипертрофической кардиомиопатии направлено на облегчение боли в груди и одышки (особенно при физических нагрузках), утомляемости, нарушения сердечного ритма, головокружения, обморока и отеков в лодыжках, ступнях, ногах, животе и венах шеи.

В этом последнем испытании мавакамтен сравнивали с плацебо у 244 пациентов, средний возраст — 58 лет.

Через 30 недель у тех, кто принимал препарат, наблюдалось значительное улучшение кровотока через сердце, способности к физической нагрузке и симптомов.

«Поскольку мавакамтен изучается только на пациентах в фазе 3 исследования в течение 30 недель, проводится продолжающееся долгосрочное расширенное исследование, которое поможет предоставить дополнительные сведения о долгосрочном влиянии на структуру и функцию сердца», — сказал Хегде.

Результаты должны были быть представлены 13-17 ноября на виртуальном ежегодном собрании Американской кардиологической ассоциации.

Доктор Грегг Фонаров, временно исполняющий обязанности начальника отделения кардиологии Калифорнийского университета в Лос-Анджелесе, сказал, что гипертрофическая кардиомиопатия приводит к значительной заболеваемости и с ней трудно справиться.

«Несмотря на доступные в настоящее время лекарства, у многих пациентов есть функциональные ограничения и симптомы инвалидности», — сказал Фонаров, не участвовавший в исследовании. «Эта терапия, кажется, представляет собой важный шаг вперед в лечении пациентов с гипертрофической кардиомиопатией и может удовлетворить очень важную неудовлетворенную потребность».

Исследования, представленные на встречах, следует рассматривать как предварительные, пока они не будут опубликованы в рецензируемом медицинском журнале.