Инъекция Вилтепсо (вилтоларсена) получила ускоренное одобрение для лечения редкой мутации мышечной дистрофии Дюшенна

Инъекция Вилтепсо (вилтоларсена) получила ускоренное одобрение для лечения редкой мутации мышечной дистрофии Дюшенна

Last Updated on 11.01.2021 by ElenaN

Ускоренное одобрение инъекции Вилтепсо (вилтоларсена) для лечения пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна (МДД) и мутацией гена МДД, поддающейся пропуску экзона 53, Управление по контролю за продуктами и лекарствами США объявил в среду.

FDA отмечает, что около 8 процентов пациентов с МДД имеют мутацию, поддающуюся пропуску экзона 53. Вилтепсо вводится врачом в дозе 80 мг / кг в виде 60-минутных еженедельных внутривенных инфузий дома, в больнице или лечебном центре.

Ускоренное одобрение было основано на двух клинических исследованиях с 32 пациентами мужского пола с генетически подтвержденным МДД; один был проведен в Соединенных Штатах, а другой – в Японии. В американском исследовании, фазе 2, двухпериодном исследовании с участием 16 пациентов в возрасте от 4 до 10 лет, восемь пациентов получали Вилтепсо в рекомендованной дозе. У всех пациентов, получавших Вилтепсо, наблюдалось повышение уровня дистрофина. Уровни дистрофина увеличились с 0,6 до 5,9 процента от нормы по сравнению с исходным уровнем до 25 недели. Наиболее частые побочные эффекты Вилтепсо включали инфекцию верхних дыхательных путей, реакцию в месте инъекции, кашель и лихорадку.

Основываясь на этих данных, FDA определило, что увеличение выработки дистрофина среди пациентов, получавших Вилтепсо, «с большой долей вероятности» предсказывает клиническую пользу в этой популяции пациентов. В рамках ускоренного утверждения производитель Viltepso должен провести подтверждающее клиническое испытание фазы 3, чтобы подтвердить клиническую эффективность препарата. В продолжающейся фазе 3 исследования RACER53, которое было начато в октябре 2019 года и все еще набирают пациентов, исследователи будут оценивать, улучшает ли Viltepso время до стояния у пациентов с МДД с геном МДД, поддающимся пропуску экзона 53. FDA может отозвать одобрение препарата, если исследование не покажет клинической пользы.

Разрешение было предоставлено NS Pharma Inc.

[block id="9"]
[block id="9"]

Сообщить об опечатке

Текст, который будет отправлен нашим редакторам:

Adblock
detector