• Как продвинуть сайт на первые места?
    Вы создали или только планируете создать свой сайт, но не знаете, как продвигать? Продвижение сайта – это не просто процесс, а целый комплекс мероприятий, направленных на увеличение его посещаемости и повышение его позиций в поисковых системах.
    Ускорение продвижения
    Если вам трудно попасть на первые места в поиске самостоятельно, попробуйте технологию Буст, она ускоряет продвижение в десятки раз, а первые результаты появляются уже в течение первых 7 дней. Если ни один запрос у вас не продвинется в Топ10 за месяц, то в SeoHammer за бустер вернут деньги.
    Начать продвижение сайта
  • Сервис онлайн-записи на собственном Telegram-боте
    Тот, кто работает в сфере услуг, знает — без ведения записи клиентов никуда. Мало того, что нужно видеть свое расписание, но и напоминать клиентам о визитах тоже. Нашли самый бюджетный и оптимальный вариант: сервис VisitTime.
    Для новых пользователей первый месяц бесплатно.
    Чат-бот для мастеров и специалистов, который упрощает ведение записей:
    Сам записывает клиентов и напоминает им о визите;
    Персонализирует скидки, чаевые, кэшбэк и предоплаты;
    Увеличивает доходимость и помогает больше зарабатывать;
    Начать пользоваться сервисом

Инъекция Вилтепсо (вилтоларсена) получила ускоренное одобрение для лечения редкой мутации мышечной дистрофии Дюшенна

Last Updated on 11.01.2021 by

Ускоренное одобрение инъекции Вилтепсо (вилтоларсена) для лечения пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна (МДД) и мутацией гена МДД, поддающейся пропуску экзона 53, Управление по контролю за продуктами и лекарствами США объявил в среду.

FDA отмечает, что около 8 процентов пациентов с МДД имеют мутацию, поддающуюся пропуску экзона 53. Вилтепсо вводится врачом в дозе 80 мг / кг в виде 60-минутных еженедельных внутривенных инфузий дома, в больнице или лечебном центре.

Ускоренное одобрение было основано на двух клинических исследованиях с 32 пациентами мужского пола с генетически подтвержденным МДД; один был проведен в Соединенных Штатах, а другой — в Японии. В американском исследовании, фазе 2, двухпериодном исследовании с участием 16 пациентов в возрасте от 4 до 10 лет, восемь пациентов получали Вилтепсо в рекомендованной дозе. У всех пациентов, получавших Вилтепсо, наблюдалось повышение уровня дистрофина. Уровни дистрофина увеличились с 0,6 до 5,9 процента от нормы по сравнению с исходным уровнем до 25 недели. Наиболее частые побочные эффекты Вилтепсо включали инфекцию верхних дыхательных путей, реакцию в месте инъекции, кашель и лихорадку.

Основываясь на этих данных, FDA определило, что увеличение выработки дистрофина среди пациентов, получавших Вилтепсо, «с большой долей вероятности» предсказывает клиническую пользу в этой популяции пациентов. В рамках ускоренного утверждения производитель Viltepso должен провести подтверждающее клиническое испытание фазы 3, чтобы подтвердить клиническую эффективность препарата. В продолжающейся фазе 3 исследования RACER53, которое было начато в октябре 2019 года и все еще набирают пациентов, исследователи будут оценивать, улучшает ли Viltepso время до стояния у пациентов с МДД с геном МДД, поддающимся пропуску экзона 53. FDA может отозвать одобрение препарата, если исследование не покажет клинической пользы.

Разрешение было предоставлено NS Pharma Inc.