Инъекция Вилтепсо (вилтоларсена) получила ускоренное одобрение для лечения редкой мутации мышечной дистрофии Дюшенна

Last Updated on 11.01.2021 by

Ускоренное одобрение инъекции Вилтепсо (вилтоларсена) для лечения пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна (МДД) и мутацией гена МДД, поддающейся пропуску экзона 53, Управление по контролю за продуктами и лекарствами США объявил в среду.

FDA отмечает, что около 8 процентов пациентов с МДД имеют мутацию, поддающуюся пропуску экзона 53. Вилтепсо вводится врачом в дозе 80 мг / кг в виде 60-минутных еженедельных внутривенных инфузий дома, в больнице или лечебном центре.

Ускоренное одобрение было основано на двух клинических исследованиях с 32 пациентами мужского пола с генетически подтвержденным МДД; один был проведен в Соединенных Штатах, а другой – в Японии. В американском исследовании, фазе 2, двухпериодном исследовании с участием 16 пациентов в возрасте от 4 до 10 лет, восемь пациентов получали Вилтепсо в рекомендованной дозе. У всех пациентов, получавших Вилтепсо, наблюдалось повышение уровня дистрофина. Уровни дистрофина увеличились с 0,6 до 5,9 процента от нормы по сравнению с исходным уровнем до 25 недели. Наиболее частые побочные эффекты Вилтепсо включали инфекцию верхних дыхательных путей, реакцию в месте инъекции, кашель и лихорадку.

Основываясь на этих данных, FDA определило, что увеличение выработки дистрофина среди пациентов, получавших Вилтепсо, «с большой долей вероятности» предсказывает клиническую пользу в этой популяции пациентов. В рамках ускоренного утверждения производитель Viltepso должен провести подтверждающее клиническое испытание фазы 3, чтобы подтвердить клиническую эффективность препарата. В продолжающейся фазе 3 исследования RACER53, которое было начато в октябре 2019 года и все еще набирают пациентов, исследователи будут оценивать, улучшает ли Viltepso время до стояния у пациентов с МДД с геном МДД, поддающимся пропуску экзона 53. FDA может отозвать одобрение препарата, если исследование не покажет клинической пользы.

Разрешение было предоставлено NS Pharma Inc.