FDA одобрило первый пероральный препарат для лечения спинальной мышечной атрофии, Evrysdi (Risdiplam)

FDA одобрило первый пероральный препарат для лечения спинальной мышечной атрофии, Evrysdi (Risdiplam)

Last Updated on 11.01.2021 by ElenaN

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США одобрило первое пероральное домашнее лекарство от спинальной мышечной атрофии (СМА), сообщило агентство в пятницу.

Эврисди (рисдиплам) был одобрен для лечения пациентов со СМА в возрасте от 2 месяцев и старше и является вторым лекарственным средством, одобренным для лечения этого заболевания. Препарат вводят ежедневно дома через рот или через зонд.

Одобрение было основано на двух клинических исследованиях, включая FIREFISH, открытое исследование с участием 21 пациента в возрасте 6,7 месяцев в среднем на момент начала исследования. Через год 41 процент пациентов достигли конечной точки эффективности – сидеть самостоятельно более пяти секунд, а почти через два года 81 процент пациентов были живы без постоянной вентиляции, что, как отмечает FDA, является «заметным улучшением по сравнению с типичным заболеванием. развитие без лечения “.

Во втором исследовании SUNFISH, рандомизированном плацебо-контролируемом исследовании 180 пациентов в возрасте от 2 до 25 лет, общий балл Motor Function Measure-32 увеличился в среднем на 1,36 по сравнению с исходным уровнем до одного года для пациентов, случайно отнесенных к Evrysdi, по сравнению с снижение на 0,19 для пациентов, рандомизированных в группу плацебо.

Наиболее частыми побочными эффектами Evrysdi были лихорадка, диарея, сыпь, язвы в области рта, артралгия и инфекции мочевыводящих путей. У пациентов с младенческой СМА наблюдались дополнительные побочные эффекты в виде инфекции верхних дыхательных путей, пневмонии, запора и рвоты. FDA предупреждает, что пациенты, принимающие Эврисди, должны избегать приема его с лекарствами, которые являются субстратами для экструзии множества лекарственных препаратов и токсинов, поскольку Эврисди может повышать концентрацию в плазме.

Genentech получила одобрение.

[block id="9"]
[block id="9"]

Сообщить об опечатке

Текст, который будет отправлен нашим редакторам:

Adblock
detector