FDA одобрило первый пероральный препарат для лечения спинальной мышечной атрофии, Evrysdi (Risdiplam)

Last Updated on 11.01.2021 by

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США одобрило первое пероральное домашнее лекарство от спинальной мышечной атрофии (СМА), сообщило агентство в пятницу.

Эврисди (рисдиплам) был одобрен для лечения пациентов со СМА в возрасте от 2 месяцев и старше и является вторым лекарственным средством, одобренным для лечения этого заболевания. Препарат вводят ежедневно дома через рот или через зонд.

Одобрение было основано на двух клинических исследованиях, включая FIREFISH, открытое исследование с участием 21 пациента в возрасте 6,7 месяцев в среднем на момент начала исследования. Через год 41 процент пациентов достигли конечной точки эффективности — сидеть самостоятельно более пяти секунд, а почти через два года 81 процент пациентов были живы без постоянной вентиляции, что, как отмечает FDA, является «заметным улучшением по сравнению с типичным заболеванием. развитие без лечения «.

Во втором исследовании SUNFISH, рандомизированном плацебо-контролируемом исследовании 180 пациентов в возрасте от 2 до 25 лет, общий балл Motor Function Measure-32 увеличился в среднем на 1,36 по сравнению с исходным уровнем до одного года для пациентов, случайно отнесенных к Evrysdi, по сравнению с снижение на 0,19 для пациентов, рандомизированных в группу плацебо.

Наиболее частыми побочными эффектами Evrysdi были лихорадка, диарея, сыпь, язвы в области рта, артралгия и инфекции мочевыводящих путей. У пациентов с младенческой СМА наблюдались дополнительные побочные эффекты в виде инфекции верхних дыхательных путей, пневмонии, запора и рвоты. FDA предупреждает, что пациенты, принимающие Эврисди, должны избегать приема его с лекарствами, которые являются субстратами для экструзии множества лекарственных препаратов и токсинов, поскольку Эврисди может повышать концентрацию в плазме.

Genentech получила одобрение.